Results 61 to 70 of about 550 (133)

Einfluss der Enzymersatztherapie auf den natürlichen Verlauf der Herzklappenerkrankungen bei Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter-Syndrom) [PDF]

In dieser Dissertation wurde der Einfluss der Enzymersatztherapie auf den Verlauf der Herzklappenerkrankungen bei MPSII untersucht. Hierfür wurden echokardiographische Untersuchungsdaten von 80 Patienten aus den Jahren 1992-2016 ausgewertet. Ergebnis der
Luzius, Ronja
core   +1 more source

Assessment of Activity of Daily Life in Mucopolysaccharidosis Type II Patients with Hematopoietic Stem Cell Transplantation. [PDF]

, 2020
The effectiveness of hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for mucopolysaccharidosis type II (MPS II, Hunter disease) remains controversial although recent studies have shown HSCT provides more clinical impact.
Fukao, Toshiyuki, Orii, Kenji, Orii, Tadao, Suzuki, Yasuyuki, Taylor, Madeleine, Tomatsu, Shunji   +5 more
core   +1 more source

Enzyme Replacement Therapies for Lysosomal Storage Diseases [PDF]

, 2018
Lysosomal Storage Disorders (LSDs): Genetic; Rare; Autosomal recessive (majority). Portugal - 1/4000; Almost 70!. The concept of enzyme replacement as a potential therapeutic approach to ameliorate lysosomal storage disorders (LSDs) is virtually as old ...
Coutinho, Maria Francisca
core  

Dictamen Preliminar de Evaluación de Tecnología Sanitaria N° 045-SDEPFYOTS-DETS-IETSI-2018. Eficacia y seguridad de idursulfasa en el tratamiento del síndrome de hunter [PDF]

, 2018
En este documento se plasma la evaluación de la eficacia y seguridad del uso del producto farmacéutico idursulfasa en el tratamiento del síndrome de Hunter; cuyos resultados sustentaron la no aprobación del uso de esta tecnología sanitaria en ...
Burela Prado, Paula Alejandra, Dueñas Roque, Milagros Mariasela, Fiestas Saldarriaga, Fabián Alejandro, Peralta Aguilar, Verónica Victoria, Rivera Ramirez, Paola Andrea, Román Morillo, Yuani Miriam, Seguro Social de Salud (EsSalud). Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI). Dirección de Evaluación de Tecnologías Sanitarias. Subdirección de Evaluación de Productos Farmacéuticos y otras Tecnologías Sanitarias   +6 more
core  

Dictamen Preliminar de Evaluación de Tecnología Sanitaria N° 010-DETS-IETSI-2024. Eficacia y seguridad de idursulfasa en el tratamiento del síndrome de Hunter (actualización) [PDF]

Documento elaborado según Resolución de Institución de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación N° 97-IETSI-ESSALUD-2022En este documento se plasma la evaluación de la eficacia y seguridad del uso del idursulfasa en el tratamiento del síndrome ...
Castro Reyes, Maribel Marilu, Gendrau Castillo, Lucy Jesus, Mejia Santiváñez, Jhonatan Ricardo, Peralta Aguilar, Veronica Victoria, Rivera Santillán, Andrea Mercedes, Seguro Social de Salud (EsSalud). Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI). Dirección de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, Zavala Loayza, José Alfredo   +6 more
core  

Advancements in the Treatment of Mucopolysaccharidoses: From Established Therapies to Gene Therapy [PDF]

Introduction and purpose Mucopolysaccharidoses (MPS), a subset of inborn errors of metabolism (IEM), are genetic disorders requiring pediatricians to recognize non-specific symptoms and carefully monitor newborns.
Chról, Michał, Dzikowska , Izabela, Gronowicz, Gabriela, Homa, Wojciech, Siejka , Agata, Stefaniak, Daria, Wanat, Joanna, Warunek, Aleksandra, Zielińska , Weronika   +8 more
core   +1 more source

Congenital Diaphragmatic Hernia as a Presentation of Mucopolysaccharidosis in a 3-year-old child: A Case Report. [PDF]

Med J Islam Repub Iran, 2022
Al-Mashakbeh Y, Heissat N, Al-Shaibei A, Heissat N, Al-Faqeeh A, Al-Jeady A, Al Katatbeh M, Khasawneh L.   +7 more
europepmc   +1 more source

Idursulfasa (Elaprase®) per al tractament de la mucopolisacaridosi II [PDF]

, 2010
Síndrome de Hunter; Mucopolisacaridosi tipus II; IdursulfasaHunter syndrome; Mucopolysaccharidosis type II; IdursulfaseSíndrome de Hunter; Mucopolisacaridosis tipo II; IdursulfasaAntecedents La síndrome de Hunter o mucopolisacaridosi tipus II (MPS II ...
Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
core  

Analysis of marketed orphan drugs in China. [PDF]

Intractable Rare Dis Res, 2023
Zhi W, Liu M, Yang D, Zhang S, Lu Y, Han J.   +5 more
europepmc   +1 more source

Potential impact of the implementation of multiple-criteria decision analysis (MCDA) on the Polish pricing and reimbursement process of orphan drugs [PDF]

, 2016

core   +1 more source