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Advanced therapies in pediatric genetic diseases

open access: yesAnales de Pediatría (English Edition)
Advances in the diagnosis of rare genetic diseases and growing knowledge of the genes that cause them have allowed the exponential development of advanced therapies.
Eduardo F. Tizzano
doaj   +1 more source

Cationic Lipid Derived from a Basic Amino Acid: Design and Synthesis

open access: yesApplied Sciences
One of the major challenges in gene therapy is the efficient and safe introduction of nucleic acids into eukaryotic cells. This process requires overcoming various biological barriers and navigating complex pathways to reach target cells and achieve ...
Diana M. Bravo-Estupiñan   +3 more
doaj   +1 more source

TERAPIA GÊNICA PARA A DOENÇA FALCIFORME: ÀS PORTAS DE UM TRATAMENTO PROMISSOR?

open access: yesHematology, Transfusion and Cell Therapy
Objetivo: A Doença Falciforme (DF) é a hemoglobinopatia mais comum, decorrendo da substituição do ácido glutâmico pela valina na sexta posição da β-globina da hemoglobina, formando uma hemoglobina anômala (HbS).
ALF Mariz   +8 more
doaj   +1 more source

23rd Congress of the European Hematology Association Stockholm, Sweden, June 14‐17, 2018

open access: yes, 2018
HemaSphere, Volume 2, Issue S1, Page 1-1113, June 2018.
wiley   +1 more source

Efeito do grau de superenrolamento de plasmídeos na sua estabilidade estrutural e função biológica [PDF]

open access: yes, 2008
Tese de mestrado em Biologia (Biologia Molecular e Genética), apresentada à Universidade de Lisboa, através da Faculdade de Ciências, 2008Actualmente, a utilização de DNA plasmídico (pDNA) como vector em Terapia génica, e em particular nas vacinas de DNA
Lima, Joana Brissos Magalhães, 1984-
core  

O USO DA TERAPIA GÊNICA NO TRATAMENTO DE DOENÇAS

open access: yesUNINGÁ Review, 2015
O presente estudo tem por objetivo destacar a importância do uso da terapia gênica no tratamento de doenças. Trata- se de uma revisão de literatura, onde foram utilizados artigos científicos, periódicos de revistas e livros.
DÂNIA CAROLINE FÉCCHIO   +2 more
doaj  

Poster Sessions

open access: yes
HemaSphere, Volume 9, Issue S1, June 2025.
wiley   +1 more source

The immunotherapy potential of agonistic anti-CD137 (4-1BB) monoclonal antibodies for malignancies and chronic viral diseases [PDF]

open access: yes, 2006
Pharmacological intervention on the immune system to achieve more intense lymphocyte responses has potential application in tumour immunology and in the treatment of chronic viral diseases. Immunostimulating monoclonal antibodies are defined as a new
Alfaro, C. (Carlos)   +11 more
core  

Molecular, histological and biochemical changes in a NASH murine model whit a diet high in fats and sugars

open access: yesAnnals of Hepatology, 2020
J.S. Rodríguez Sanabria   +5 more
doaj   +1 more source

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