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Advanced therapies in pediatric genetic diseases
Advances in the diagnosis of rare genetic diseases and growing knowledge of the genes that cause them have allowed the exponential development of advanced therapies.
Eduardo F. Tizzano
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Cationic Lipid Derived from a Basic Amino Acid: Design and Synthesis
One of the major challenges in gene therapy is the efficient and safe introduction of nucleic acids into eukaryotic cells. This process requires overcoming various biological barriers and navigating complex pathways to reach target cells and achieve ...
Diana M. Bravo-Estupiñan +3 more
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TERAPIA GÊNICA PARA A DOENÇA FALCIFORME: ÀS PORTAS DE UM TRATAMENTO PROMISSOR?
Objetivo: A Doença Falciforme (DF) é a hemoglobinopatia mais comum, decorrendo da substituição do ácido glutâmico pela valina na sexta posição da β-globina da hemoglobina, formando uma hemoglobina anômala (HbS).
ALF Mariz +8 more
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23rd Congress of the European Hematology Association Stockholm, Sweden, June 14‐17, 2018
HemaSphere, Volume 2, Issue S1, Page 1-1113, June 2018.
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Efeito do grau de superenrolamento de plasmídeos na sua estabilidade estrutural e função biológica [PDF]
Tese de mestrado em Biologia (Biologia Molecular e Genética), apresentada à Universidade de Lisboa, através da Faculdade de Ciências, 2008Actualmente, a utilização de DNA plasmídico (pDNA) como vector em Terapia génica, e em particular nas vacinas de DNA
Lima, Joana Brissos Magalhães, 1984-
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O USO DA TERAPIA GÊNICA NO TRATAMENTO DE DOENÇAS
O presente estudo tem por objetivo destacar a importância do uso da terapia gênica no tratamento de doenças. Trata- se de uma revisão de literatura, onde foram utilizados artigos científicos, periódicos de revistas e livros.
DÂNIA CAROLINE FÉCCHIO +2 more
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The immunotherapy potential of agonistic anti-CD137 (4-1BB) monoclonal antibodies for malignancies and chronic viral diseases [PDF]
Pharmacological intervention on the immune system to achieve more intense lymphocyte responses has potential application in tumour immunology and in the treatment of chronic viral diseases. Immunostimulating monoclonal antibodies are defined as a new
Alfaro, C. (Carlos) +11 more
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