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Motor and neurocognitive profiles of children with symptomatic spinal muscular atrophy type 1 with two copies of SMN2 before and after treatment: a longitudinal observational study

Frontiers in Neurology
IntroductionSpinal muscular atrophy (SMA) is a neurodegenerative disease caused by mutations in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene. In clinical studies, gene replacement therapy with onasemnogene abeparvovec (formerly AVXS-101, Zolgensma®, Novartis)
Ilaria Bitetti, Maria Rosaria Manna, Roberto Stella, Antonio Varone   +3 more
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Zolgensma : A Curative Treatment for a Severely Debilitating Disease

Asian Journal of Pharmaceutical and Health Sciences, 2022
Annmaria Tom, Aruna T, Roshni M.C, Ashly Santhosh K, Krishna P, Kiron SS   +5 more
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Custo-efetividade do Zolgensma® na América Latina: uma revisão da literatura

CONTRIBUCIONES A LAS CIENCIAS SOCIALES
O objetivo deste trabalho foi sumarizar estudos farmacoeconômicos de custo-efetividade do tratamento farmacológico da atrofia muscular espinhal (AME) tipo I, em pacientes até dois anos de idade com o medicamento Zolgensma®, em países da América Latina (AL). Realizou-se uma busca na literatura científica, entre o período de janeiro de 2019 a dezembro de
Virgínia de Castro Rodrigues, Gabriela Bittencourt González Mosegui, Cid Manso de Mello Vianna   +2 more
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Zugangsgerechtigkeit von Therapien für seltene Erkrankungen: Eine ethische Analyse am Beispiel der spinalen Muskelatrophie [PDF]

Diese Bachelorarbeit untersucht die Zugangsgerechtigkeit von Therapien für seltene Erkrankungen, fokussiert auf die spinale Muskelatrophie (SMA) und das Medikament Zolgensma.
Peters, Helen
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Gene Therapy for ALS—A Perspective

, 2019
International audienceAmyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal motor neuron disease (MND) with no cure. Recent advances in gene therapy open a new perspective to treat this disorder-particularly for the characterized genetic forms.
Maria Grazia Biferi, Biferi, Maria Grazia, Cohen-Tannoudji, Mathilde, Cappella, Marisa, Ciotti, Chiara, Mathilde Cohen-Tannoudji, Marisa Cappella, Chiara Ciotti   +7 more
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The temporalities of prices: 'Value-based pricing' in pharmaceutical markets

International audienceIn 2019; Zolgensma, a gene therapy for patients suffering from Spinal Muscular Atrophy (SMA), became famous for being 'the most expensive drug ever.' Its high price was justified by 'the value' that the drug will bring to patients ...
Doganova, Liliana, Rabeharisoa, Vololona
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Novas abordagens terapêuticas da atrofia muscular espinhal tipo I

, 2022
Trabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2022A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença autossómica recessiva, causada pela deleção homozigótica do gene 1 de sobrevivência do neurónio ...
Pereira, Maria Fernandes Ferrão
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Comparative policy analysis of national rare disease funding policies in Australia, Singapore, South Korea, the United Kingdom and the United States: a scoping review

Health Economics Review
Background Rare diseases pose immense challenges for healthcare systems due to their low prevalence, associated disabilities, and attendant treatment costs.
Qin Xiang Ng, Clarence Ong, Kai En Chan, Timothy Sheng Khai Ong, Isabelle Jia Xuan Lim, Ansel Shao Pin Tang, Hwei Wuen Chan, Gerald Choon Huat Koh   +7 more
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Produtos de terapia avançada aprovados pela ANVISA

Com o advento da terapia gênica foi possível ter uma nova perspectiva sobre tratamentos de diversas doenças posto que o medicamento age em nível genético visando correção das anormalidades causadoras das enfermidades.
Fogaça, Natali Pereira
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Türkiye’de SMA’lı Çocukların Tedavisi ve Yabancı Ülke Örnekleri

SMA hastalığı nadir görülen bir gen hastalığıdır. SMA için şu anda uygulanmakta olan bir ilaç tedavisi mevcuttur. Son dönemlerde yapılan bu ilaç tedavisine “Zolgensma” isimli yeni ve pahalı bir ilaç daha eklenmiştir.
Arslan Ertürk, Arzu
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