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22034 - EVALUACIÓN DE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DEL CAMBIO DE TRATAMIENTO DE REEMPLAZO ENZIMÁTICO EN SIETE PACIENTES CON ENFERMEDAD DE POMPE

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P. Martín Jiménez   +6 more
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Caracterización clínica y funcional de los pacientes con enfermedad de Pompe en Colombia

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La enfermedad de Pompe es una patología neuromuscular hereditaria rara caracterizada por la deficiencia de la enzima alfa glucosidasa ácida lo que lleva a un depósito de glucógeno en numerosos tejidos principalmente en el tejido muscular. El propósito de este trabajo es caracterizar clínica y funcionalmente a los pacientes con enfermedad de Pompe en ...
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20947. ANÁLISIS DEL TAMAÑO DEL EFECTO DE CIPAGLUCOSIDASA ALFA MÁS MIGLUSTAT FRENTE A ALGLUCOSIDASA-ALFA EN ADULTOS CON ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO PRETRATADOS CON TERAPIA DE SUSTITUCIÓN ENZIMÁTICA

open access: yesNeurology Perspectives
A. Aguinaga-Barrilero   +16 more
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21900 - EFICACIA Y SEGURIDAD DE CIPAGLUCOSIDASA ALFA Y MIGLUSTAT A LAS 208 SEMANAS EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO TRATADOS DESDE EL INICIO DE PROPEL: FUNCIÓN MUSCULAR Y BIOMARCADORES

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J. Alonso Pérez   +14 more
doaj   +1 more source

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