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Enfermedades raras

open access: yesActa Pediátrica de México, 2015
El concepto de enfermedades “raras” se acuñó por primera vez a mediados de la década de los años 80 del siglo pasado, en Estados Unidos, relacionado con el concepto de medicamentos “huérfanos”.
Luis Carbajal Rodríguez   +1 more
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Huérfanos de terapia medicamentosa: la administración de medicamentos por vía intravenosa en niños hospitalizados [PDF]

open access: yes, 2003
Descriptive study, developed at a general university hospital that aimed at verifying the number and types of IV drugs administered to children, the adequacy of their pharmacological presentation for pediatric use and the estimated costs of some drugs ...
Chaud, Massae Noda   +2 more
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Desafíos en el empleo de los medicamentos huérfanos

open access: yesHumanidades Médicas, 2023
Las enfermedades raras son aquellas que tienen baja prevalencia y que, por lo tanto, el desarrollo de medicamentos para tratarlas no es rentable para las empresas farmacéuticas debido a la baja demanda.
Ivo Heyerdahl-Viau
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Etiología, diagnóstico y tratamiento del labio, paladar y labio/paladar fisurado en neonatos y lactantes. Revisión de literatura

open access: yesRevista Científica Especialidades Odontológicas UG, 2023
Introducción: Las hendiduras orofaciales, como el labio y paladar fisurado, son malformaciones congénitas más comunes, con una alta incidencia y prevalencia a nivel mundial.
Norma Paucar Muñoz   +3 more
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¿Más derechos para todos? Derechos humanos, políticas públicas y el caso de los medicamentos huérfanos

open access: yesCuestiones Constitucionales, 2019
Al aprobarse la reforma constitucional en materia de derechos humanos de 2011, parecía haber un consenso sobre sus bondades. Había optimismo y no se vislumbraban los posibles riesgos y costos de su implementación.
Carlos Elizondo Mayer-Serra   +1 more
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Formulación magistral en pacientes con genodermatosis. Impacto en la calidad de vida: un estudio transversal

open access: yesActas Dermo-Sifiliográficas, 2022
Resumen: Introducción: El abordaje terapéutico de las manifestaciones cutáneas de las enfermedades raras es complejo. El objetivo principal de este trabajo consistió en determinar el impacto de la formulación magistral de dispensación hospitalaria en la
M. Oro-Ayude   +4 more
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[Translated article] Effect of Drug Compounding on Quality of Life in Patients With Genodermatoses: A Cross-Sectional Study

open access: yesActas Dermo-Sifiliográficas, 2022
Background: Cutaneous manifestations are complicated to treat in rare diseases. The main aim of this study was to analyze the impact of compounded drugs prepared by hospital pharmacists on the quality of life of patients with genodermatoses. Material and
M. Oro-Ayude   +4 more
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Participant-funded clinical trials on rare diseases

open access: yesAnales de Pediatría (English Edition), 2020
The development of medicines for certain rare diseases can be cut short by lack of funding. In certain cases the patients themselves, or their relatives, occasionally fund the clinical trial in which they will be treated with the investigational medicine.
Rafael Dal-Ré   +3 more
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Enfermedad de Wilson en España: validación de fuentes utilizadas por los Registros de Enfermedades Raras

open access: yesGaceta Sanitaria, 2021
Resumen: Objetivo: Evaluar las fuentes de información empleadas por los Registros Autonómicos de Enfermedades Raras (RAER) para la captación de la enfermedad de Wilson en España, calcular su prevalencia y mortalidad, y describir las características ...
Sandra Moreno-Marro   +10 more
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Salud Pública y Medicina [PDF]

open access: yes, 2010
HERNÁN ROMEROEl proceso de conformación de la medicina y de la salubridad en Chile  
Rosselot Jaramillo, Eduardo
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