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Terapias avanzadas en enfermedades raras

open access: yesArbor: Ciencia, Pensamiento y Cultura, 2018
Las terapias avanzadas comprenden un grupo de medicamentos biológicos basados en la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería de tejidos. En este artículo se presentan algunos conceptos básicos, se describen las estrategias más prometedoras y se
Cristina Fillat   +3 more
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Coacervate Vesicles as Adaptive Platforms for Synthetic Biology and Smart Materials

open access: yesChemistry – A European Journal, Volume 31, Issue 54, September 24, 2025.
Coacervate vesicles are emerging protocells that merge coacervates’ functionality within membranised architectures. Their diverse formation mechanisms from coacervate droplets yield tunable, responsive systems with broad potential, from synthetic biology to smart materials, offering a powerful, programmable platform for next‐generation bioinspired ...
Francesco Vicentini   +2 more
wiley   +1 more source

Detección de la mutación E8SJM en el gen LIPA, por PCR en tiempo real, para la investigación de la enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol

open access: yesAnales de la Facultad de Medicina, 2018
Introducción: La enfermedad por Almacenamiento de Ésteres de Colesterol (CESD; Cholesteryl Ester Storage Disease) es una enfermedad de depósito lisosomal, su presentación es bastante variable y su diagnóstico constituye un desafío.
Diana Rojas Málaga   +3 more
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Cuestionamientos éticos relacionados con la terapia génica para el tratamiento de enfermedades hereditarias [PDF]

open access: yes, 2015
La introducción de secuencias genéticas exógenas denominadas transgenes se denomina terapia génica, y tiene el propósito de corregir alteraciones genotípicas o fenotípicas en el organismo humano.
Osorio, José Henry
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N-acetyl cysteine prevents alterations generated during experimental liver steatosis induced by a chronic consumption of alcohol plus a hypercaloric diet.

open access: yesAnnals of Hepatology
Introduction and Objectives: : Metabolic alterations and alcohol consumption are the most common etiological agents related to hepatic steatosis (HS) development.
Marina Galicia-Moreno   +6 more
doaj   +1 more source

La terapia génica en México y España, una aproximación bioética desde la investigación científica

open access: yes, 2021
Resumen La terapia génica es una línea de investigación que, por medio de la transferencia genética, busca nuevos tratamientos a enfermedades que son difíciles de tratar mediante métodos tradicionales.
Morales-Romero,Zoylo   +3 more
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The E1a Adenoviral Gene Upregulates the Yamanaka Factors to Induce Partial Cellular Reprogramming

open access: yesCells, 2023
The induction of pluripotency by enforced expression of different sets of genes in somatic cells has been achieved with reprogramming technologies first described by Yamanaka’s group.
Gracia Mendoza   +11 more
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Terapia génica humana [PDF]

open access: yes, 1993
Artículo científico -- Universidad de Costa Rica, Instituto de Investigaciones en Salud. 1993Como señala W. Franchi Anderson, pionero prominente de la terapia genica, esta modalidad de tratamiento ha progresado de la especulación a la realidad en poco ...
de Céspedes Montealegre, Carlos
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Evaluation of an Antisense Oligonucleotide Targeting CAG Repeats: A Patient-Customized Therapy Study for Huntington’s Disease

open access: yesLife
Huntington’s disease is a genetic disorder characterized by progressive neuronal cell damage in some areas of the brain; symptoms are commonly associated with chorea, rigidity and dystonia.
Sergio Adrian Ocampo-Ortega   +10 more
doaj   +1 more source

Terapia génica: conceitos e aplicações na medicina dentária [PDF]

open access: yes, 2014
Dissertação para obtenção do grau de Mestre no Instituto Superior de Ciências da Saúde Egas MonizA terapia génica pode ser definida como a inserção de um gene funcional em certas células para corrigir uma disfunção celular ou para induzir uma nova função
Pereira, Gonçalo Martins
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