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Evaluation of an Antisense Oligonucleotide Targeting CAG Repeats: A Patient-Customized Therapy Study for Huntington’s Disease

open access: yesLife
Huntington’s disease is a genetic disorder characterized by progressive neuronal cell damage in some areas of the brain; symptoms are commonly associated with chorea, rigidity and dystonia.
Sergio Adrian Ocampo-Ortega   +10 more
doaj   +1 more source

Nuevas terapias para la neuropatía óptica hereditaria de Leber [PDF]

open access: yes, 2016
La neuropatía óptica hereditaria de Leber es una enfermedad rara ligada al ADN mitocondrial, de manera que es transmitida verticalmente de madres a hijos.
Lora Domínguez, Paula Carla
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Biotecnología y sociedad: conflicto, desarrollo y regulación [PDF]

open access: yes, 1993
Publicado en Arbor, 585: 9-47, 1994.[EN] Some of the major issues related to the development of contemporary biotechnology/genetic engineering are analysed in this Working Paper.
Luján, José Luis, Moreno, Luis
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Ueg Week 2020 Poster Presentations

open access: yes, 2020
United European Gastroenterology Journal, Volume 8, Issue S8, Page 144-887, October 2020.
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El papel de los factores transcripcionales en el cáncer [PDF]

open access: yes, 2015
[Resumen] Las terapias génicas actuales muestran resultados prometedores en el tratamiento de diversas enfermedades, entre ellas, el cáncer. Después de los avances logrados en los últimos años en el estudio de la maquinaria transcripcional, son muchas ...
Vázquez Arias, Alba
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Luspatercept for Transfusion‐Dependent Beta‐Thalassemia: Real‐World Experience in a Large Cohort of Patients From Italy

open access: yes
American Journal of Hematology, Volume 100, Issue 9, Page 1651-1655, September 2025.
Raffaella Origa   +36 more
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Abstract Book: 25th Congress of the European Hematology Association Virtual Edition, 2020

open access: yes, 2020
HemaSphere, Volume 4, Issue S1, Page 1-1168, June 2020.
wiley   +1 more source

Farmacogenética en Fibrosis Quística. [PDF]

open access: yes, 2017
La fibrosis quística (a partir de ahora referida como FQ) fue descrita por primera vez en 1936 como una entidad separada. También recibía el nombre de “mucoviscidosis” debido a la acumulación de espesas secreciones mucosas que bloqueaban las vías aéreas,
Oraá Pérez, Javier
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Methyl-group donor supplementation beneficial effects on metabolic, histological, and inflammatory parameters in a murine model of alcoholic steatohepatitis

open access: yesAnnals of Hepatology
Introduction and Objectives: Chronic alcohol consumption is the main cause of alcohol-related liver disease (ARLD) ranging a spectrum characterized by inflammation and progressive fibrosis.
Carolina Diaz-Canul   +5 more
doaj   +1 more source

Transferência gênica assistida por campos magnéticos: Estudos em células gliais [PDF]

open access: yes, 2013
Las nanopartículas magnéticas (MNP) complejadas con vectores génicos pueden, en presencia de un campo magnético externo, amplificar sustancialmente la eficiencia de la transferencia génica.
Arciniegas, M. I.   +5 more
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