A multi-stakeholder multicriteria decision analysis for the reimbursement of orphan drugs (FinMHU-MCDA study) [PDF]
Orphanet Journal of Rare Diseases, 2021 Background Patient access to orphan medicinal products (OMPs) is limited and varies between countries, reimbursement decisions on OMPs are complex, and there is a need for more transparent processes to know which criteria should be considered to inform ...
Fernando de Andrés-Nogales +12 more
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Development of an Emulgel for the Effective Treatment of Atopic Dermatitis: Biocompatibility and Clinical Investigation [PDF]
GelsAtopic dermatitis (AD) is a common dermatological disease affecting both children and adults. No drug-free emulgel has been developed and studied in vitro and in vivo for the treatment of AD.
Almudena Gómez-Farto +6 more
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Arbor: Ciencia, Pensamiento y Cultura, 2018 Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados al tratamiento de enfermedades de baja prevalencia, también conocidas como enfermedades raras.
Juan Manuel Fontanet Sacristán +1 more
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The Impact of Psychoactive Substance Use and Adolescent Mothers on Early Childhood Development in Mexico: An Observational Study [PDF]
Health Science ReportsBackground Teen pregnancy and psychoactive substance use represent some of the factors that can have a negative impact on children's development.
Francisco‐Javier Prado‐Galbarro +4 more
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Identification of strengths and weaknesses of the healthcare system for persons living with rare diseases in Catalonia (Spain), and recommendations to improve its comprehensive attention: the “acERca las enfermedades raras” project [PDF]
Orphanet Journal of Rare DiseasesBackground Rare diseases (RDs) are a heterogeneous group of complex and low-prevalence conditions in which the time to establish a definitive diagnosis is often too long.
José Hernández-Rodríguez +17 more
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Clinical experience with orphan drugs for rare metabolic diseases
Anales de Pediatría (English Edition), 2022 Introduction: Inborn errors of metabolism are a highly heterogeneous group of orphan diseases. Diet therapy and enzyme and coenzyme replacement are the most frequently used treatment.
Alicia Caso-González +6 more
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Experiencia clínica con medicamentos huérfanos para enfermedades raras metabólicas
Anales de Pediatría, 2022 Resumen: Introducción: Los errores congénitos del metabolismo son un grupo muy heterogéneo de enfermedades raras. La mayoría se pueden tratar con dieta y sustitución enzimática.Existen pocos pacientes y pocos estudios publicados en estas enfermedades ...
Alicia Caso-González +6 more
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Revista de Economía del Rosario, 2020 Medimos la percepción de competencia en el mercado de medicamentos esenciales y huérfanos. La tasa de inflación de los productos originales fue de 0.002 anuales, mientras que la de los medicamentos genéricos fue de 0.005.
Víctor H Herrera Ballesteros +4 more
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Cadernos Ibero-Americanos de Direito Sanitário, 2014 Aunque el acceso al medicamento es un componente crucial dentro del contenido propio del derecho a la protección de la salud, millones de ciudadanos tienen, aún hoy, problemas para acceder a medicamentos esenciales para su salud, en los países en vías de
Francisco Miguel Bombillar Sáenz
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Acta Pediátrica de México, 2015 El concepto de enfermedades “raras” se acuñó por primera vez a mediados de la década de los años 80 del siglo pasado, en Estados Unidos, relacionado con el concepto de medicamentos “huérfanos”.
Luis Carbajal Rodríguez +1 more
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