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Estudio prospectivo clínico y radiológico de la enfermedad de Pompe del adulto

open access: yes, 2018
Enzyme replacement therapy has shown to be effective for late onset Pompe disease (LOPD). The discovery of biomarkers useful for monitoring disease progression is one of the priority research topics in Pompe disease. Muscle MRI could be one posible test but the correlation between muscle MRI and muscle strength and function has been only partially ...
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22034 - EVALUACIÓN DE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DEL CAMBIO DE TRATAMIENTO DE REEMPLAZO ENZIMÁTICO EN SIETE PACIENTES CON ENFERMEDAD DE POMPE

open access: yesNeurology Perspectives
P. Martín Jiménez   +6 more
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Caracterización clínica y funcional de los pacientes con enfermedad de Pompe en Colombia

open access: yes, 2016
La enfermedad de Pompe es una patología neuromuscular hereditaria rara caracterizada por la deficiencia de la enzima alfa glucosidasa ácida lo que lleva a un depósito de glucógeno en numerosos tejidos principalmente en el tejido muscular. El propósito de este trabajo es caracterizar clínica y funcionalmente a los pacientes con enfermedad de Pompe en ...
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20947. ANÁLISIS DEL TAMAÑO DEL EFECTO DE CIPAGLUCOSIDASA ALFA MÁS MIGLUSTAT FRENTE A ALGLUCOSIDASA-ALFA EN ADULTOS CON ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO PRETRATADOS CON TERAPIA DE SUSTITUCIÓN ENZIMÁTICA

open access: yesNeurology Perspectives
A. Aguinaga-Barrilero   +16 more
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21900 - EFICACIA Y SEGURIDAD DE CIPAGLUCOSIDASA ALFA Y MIGLUSTAT A LAS 208 SEMANAS EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO TRATADOS DESDE EL INICIO DE PROPEL: FUNCIÓN MUSCULAR Y BIOMARCADORES

open access: yesNeurology Perspectives
J. Alonso Pérez   +14 more
doaj   +1 more source

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